FDA одобрило исследование лекарства от ВИЧ - Gepatit ABC
FDA одобрило исследование лекарства от ВИЧ

Новая парадигма лечения ВИЧ не за горами, поскольку FDA одобрило первое исследование, посвященное редактированию генов CRISPR как лекарству от ВИЧ.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дало разрешение Excision BioTherapeutics начать испытания редактирования генов CRISPR в качестве лечения ВИЧ. EBT-101 будет первой одноразовой генной терапией на основе CRISPR для людей, которая будет оцениваться на людях с ВИЧ.

15 сентября Excision объявил, что FDA приняло заявку на новый исследуемый препарат (IND) для EBT-101 в качестве потенциального функционального лекарства от хронического ВИЧ. Разрешение IND позволит фирме начать первое испытание фазы I / II на людях для оценки безопасности, переносимости и эффективности EBT-101 у здоровых людей, живущих с ВИЧ.

«Разрешение нашей заявки IND на EBT-101 представляет собой важную веху для Excision и является результатом многолетних усилий по разработке функционального лекарства для людей, живущих с ВИЧ»,

— сказал генеральный директор Excision Даниэль Дорнбуш.

«Хотя противовирусные препараты могут помочь справиться с ВИЧ-инфекцией, они требуют пожизненного лечения, вызывают побочные эффекты и не обеспечивают возможности функционального излечения. Мы благодарны FDA за активное рассмотрение и принятие IND для EBT-101 и с нетерпением ждем начала клинических испытаний фазы I / II в конце этого года ».

EBT-101 использует CRISPR, чтобы вырезать или вырезать ВИЧ, который обернулся вокруг ДНК в клетках. Именно способность ВИЧ скручиваться в ДНК сделала его настолько трудным для лечения и во многом стала причиной того, что прежние лечебные усилия не увенчались успехом. Терапия использует аденоассоциированный вирус (AAV) в относительно низкой дозе для одноразового лечения.

Excision сообщила, что в исследовательской программе используются CRISPR-Cas9 и две направляющие РНК, которые нацелены на три сайта в геноме ВИЧ, «тем самым вырезают большие части генома ВИЧ и сводят к минимуму потенциальную утечку вируса».

Предстоящее испытание станет одной из первых попыток прямого извлечения латентного вируса из ДНК. В доклинических исследованиях терапия продемонстрировала способность вырезать провирусную ДНК ВИЧ в первичных клетках человека, а также на нескольких моделях животных, включая нечеловеческих приматов.

В более поздних исследованиях, после оценки безопасности и переносимости терапии, Excision надеется отменить у пациентов их обычные противовирусные препараты, чтобы протестировать EBT-101 в качестве лекарства.

«EBT-101 продемонстрировала удаление провирусной ДНК на нескольких моделях животных и дает возможность людям, живущим с ВИЧ, потенциально отказаться от пожизненной терапии»,



сказала директор по маркетингу Excision Лиза Данциг.

«Команда Excision надеется на это важное сотрудничество с нашими главными исследователями, научными консультантами и регулирующими органами, чтобы провести безопасное и информативное исследование с этим первым в своем классе подходом к цели вирусного заболевания, ранее считавшейся неизлечимой».

Новости об испытании появились через несколько недель после того, как было объявлено, что недавние попытки J&J создать вакцину против ВИЧ потерпели неудачу, и появились новости о том, что Moderna собирается начать испытания своей вакцины против ВИЧ, основанной на технологии мРНК.

В настоящее время с ВИЧ можно хорошо бороться с помощью антиретровирусных препаратов, но это обязательство на всю жизнь, которое вызывает побочные эффекты. В течение последних нескольких десятилетий неуловимая вакцина против ВИЧ считалась «святым Граалем» в остановке распространения сильно стигматизируемого заболевания, но редактирование генов на основе CRISPR представляет собой совершенно новый терапевтический подход.

(с) Зарубежный источник

Оцените статью:
| Всего голосов: 0 Средняя оценка: 0
FDA одобрило исследование лекарства от ВИЧ

Поделитесь статьей в социальных сетях

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.