Новая парадигма лечения ВИЧ не за горами, поскольку FDA одобрило первое исследование, посвященное редактированию генов CRISPR как лекарству от ВИЧ.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дало разрешение Excision BioTherapeutics начать испытания редактирования генов CRISPR в качестве лечения ВИЧ. EBT-101 будет первой одноразовой генной терапией на основе CRISPR для людей, которая будет оцениваться на людях с ВИЧ.
15 сентября Excision объявил, что FDA приняло заявку на новый исследуемый препарат (IND) для EBT-101 в качестве потенциального функционального лекарства от хронического ВИЧ. Разрешение IND позволит фирме начать первое испытание фазы I / II на людях для оценки безопасности, переносимости и эффективности EBT-101 у здоровых людей, живущих с ВИЧ.
«Разрешение нашей заявки IND на EBT-101 представляет собой важную веху для Excision и является результатом многолетних усилий по разработке функционального лекарства для людей, живущих с ВИЧ»,
— сказал генеральный директор Excision Даниэль Дорнбуш.
«Хотя противовирусные препараты могут помочь справиться с ВИЧ-инфекцией, они требуют пожизненного лечения, вызывают побочные эффекты и не обеспечивают возможности функционального излечения. Мы благодарны FDA за активное рассмотрение и принятие IND для EBT-101 и с нетерпением ждем начала клинических испытаний фазы I / II в конце этого года ».
EBT-101 использует CRISPR, чтобы вырезать или вырезать ВИЧ, который обернулся вокруг ДНК в клетках. Именно способность ВИЧ скручиваться в ДНК сделала его настолько трудным для лечения и во многом стала причиной того, что прежние лечебные усилия не увенчались успехом. Терапия использует аденоассоциированный вирус (AAV) в относительно низкой дозе для одноразового лечения.
Excision сообщила, что в исследовательской программе используются CRISPR-Cas9 и две направляющие РНК, которые нацелены на три сайта в геноме ВИЧ, «тем самым вырезают большие части генома ВИЧ и сводят к минимуму потенциальную утечку вируса».
Предстоящее испытание станет одной из первых попыток прямого извлечения латентного вируса из ДНК. В доклинических исследованиях терапия продемонстрировала способность вырезать провирусную ДНК ВИЧ в первичных клетках человека, а также на нескольких моделях животных, включая нечеловеческих приматов.
В более поздних исследованиях, после оценки безопасности и переносимости терапии, Excision надеется отменить у пациентов их обычные противовирусные препараты, чтобы протестировать EBT-101 в качестве лекарства.
«EBT-101 продемонстрировала удаление провирусной ДНК на нескольких моделях животных и дает возможность людям, живущим с ВИЧ, потенциально отказаться от пожизненной терапии»,
—
сказала директор по маркетингу Excision Лиза Данциг.
«Команда Excision надеется на это важное сотрудничество с нашими главными исследователями, научными консультантами и регулирующими органами, чтобы провести безопасное и информативное исследование с этим первым в своем классе подходом к цели вирусного заболевания, ранее считавшейся неизлечимой».
Новости об испытании появились через несколько недель после того, как было объявлено, что недавние попытки J&J создать вакцину против ВИЧ потерпели неудачу, и появились новости о том, что Moderna собирается начать испытания своей вакцины против ВИЧ, основанной на технологии мРНК.
В настоящее время с ВИЧ можно хорошо бороться с помощью антиретровирусных препаратов, но это обязательство на всю жизнь, которое вызывает побочные эффекты. В течение последних нескольких десятилетий неуловимая вакцина против ВИЧ считалась «святым Граалем» в остановке распространения сильно стигматизируемого заболевания, но редактирование генов на основе CRISPR представляет собой совершенно новый терапевтический подход.
Имеются противопоказания! Необходима консультация специалиста
